هذا الموقع هو خدمة تعليمية تقدمها لك شركة BioMarin وهو مُخصَّص للمقيمين في الولايات المتحدة فقط. تتم دراسة العديد من العلاجات الجينية للهيموفيليا A وB في البشر لتحديد ما إذا كانت آمنة وفعالة. لم تتم الموافقة على أي علاجات جينية للهيموفيليا حتى الآن للاستخدام أو تم تحديد أنها آمنة أو فعالة في منطقة الشرق الأوسط وأفريقيا.