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Die aktuelle Erforschung der Gentherapie kann
die medizinische Herangehensweise an genetische Erkrankungen verändern.

Wir haben HemDifferently ins Leben gerufen, um Ihnen präzise Informationsmaterialien zeitgerecht
und auf eine Weise bereitzustellen, die Ihnen hilft, die wissenschaftlichen Grundlagen der Gentherapie nachzuvollziehen.

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Der Einsatz der Gentherapie wird bei
zahlreichen genetischen Erkrankungen, wie z. B. Hämophilie A and B bei Erwachsenen, untersucht.

Damit Sie die der Gentherapie
zugrundeliegende Wissenschaft
wirklich verstehen,
BEGINNEN WIR MIT
DEN GRUNDLAGEN
.

Am Anfang von allem stehen die Gene,
ein wesentlicher Bestandteil dessen,
WAS UNS EINZIGARTIG MACHT..

Doch wenn die GENE NICHT
ORDNUNGSGEMÄẞ FUNKTIONIEREN
,
können genetische Erkrankungen
wie beispielsweise
Mukoviszidose oder
Muskeldystrophie

oder genetische
BLUTKRANKHEITEN
wie Hämophilie
A und B auftreten.

LOS GEHTS.

Gentherapien in der Erprobung verstehen

Die wissenschaftlichen Grundlagen der aktuellen klinischen Forschung

Gene therapy is in clinical trials to understand the risks and whether it may have a positive effect on people with certain genetic conditions. Those trials may be limited to certain people, like adults, or to certain forms of the condition. To understand the science behind it, let’s start at the beginning.

Gentherapien in der Erprobung verstehen

Die wissenschaftlichen Grundlagen der aktuellen klinischen Forschung

Gentherapien werden in klinischen Studien untersucht, um Erkenntnisse über die Risiken zu gewinnen und um zu bestimmen, ob sie bei Menschen mit bestimmten genetischen Erkrankungen eine positive Wirkung haben kann. Diese Studien können auf bestimmte Personen, wie Erwachsene, oder auf bestimmte Formen der Erkrankung begrenzt sein. Um die wissenschaftlichen Grundlagen zu verstehen, fangen wir am besten von vorne an.

Was ist ein Gen?

Sicherlich haben Sie schon einmal von Genen gehört und dass Sie Ihre Haarfarbe von dem einen Elternteil und Ihre Augenfarbe vom anderen Elternteil haben. Doch wie viel wissen Sie tatsächlich über Genetik und wie Gene funktionieren?

GENE ENTHALTEN DETAILLIERTE ANWEISUNGEN FÜR DEN MENSCHLICHEN KÖRPER.

Die Hauptaufgabe der Gene ist es, die Anweisungen für die Herstellung von Proteine. Proteine sind die Bausteine des Körpers und erfüllen wichtige Funktionen wie Gewebereparatur und Blutgerinnung.

Diese Anweisungen sind bei allen Menschen ziemlich ähnlich. Tatsächlich weisen weniger als 0,1 Prozent unseres Erbguts Unterschiede auf. Doch gerade diese kleinen Unterschiede in unseren Genen verleihen uns die äußerlichen Eigenschaften (Haarfarbe, Augenfarbe und Größe) und die innerlichen Eigenschaften (Körperfunktionen wie Gewebereparatur und Infektionsbekämpfung), die uns so einzigartig machen.

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GENE SIND SEGMENTE DER DNA

Stellen Sie sich die DNA als die Sprache vor, in der Ihre genetischen Anweisungen erteilt werden. Die DNA besteht aus Komponenten, den sogenannten Nukleotidbasen, die man mit den Buchstaben eines Wortes vergleichen kann. Sie müssen die richtigen Nukleotidbasen haben und diese müssen in der richtigen Reihenfolge angeordnet sein, damit das Gen lesbar ist und seinen vorgesehenen Zweck erfüllen kann - die Herstellung von Proteinen.

DNA ist die Abkürzung für Desoxyribonukleinsäure. Die 4 Nukleotidbasen, die für den Genaufbau verantwortlich sind, sind Adenin (A), Guanin (G), Cytosin (C) und Thymin (T). Diese Nukleotide bilden Basenpaare miteinander, A mit T und C mit G.

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DOCH WO BEFINDEN SICH UNSERE GENE?

Unsere Gene befinden sich in unseren Chromosomen, die Hunderte bis Tausende von Genen enthalten. Ihre Chromosomen liegen tief in einer Struktur, die als nucleus, bezeichnet wird und als Kommandozentrale der Zellen dient, die Ihren Körper bilden.

Menschliche Zellen enthalten normalerweise 23 Chromosomenpaare. Bei Männern und Frauen sehen 22 dieser Paare gleich aus. Das 23. Paar, auch Geschlechtschromosomen genannt, ist bei Männern und Frauen unterschiedlich. Frauen haben zwei Kopien des X-Chromosoms, während Männer ein X- und ein Y-Chromosom haben.

Möchten Sie fortfahren?

Sehr gut. Fahren wir fort.

Wir möchten gerne Ihre Rückmeldung erhalten—wenn Ihnen etwas unklar ist, möchten wir das wissen, damit wir die Frage klären können.

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Wodurch werden genetische Erkrankungen verursacht?

Wussten Sie, dass es im menschlichen Körper etwa 20.000 Gene gibt? Leider kann bereits eine Mutation oder Variation in nur einem Gen zu einer genetischen Erkrankung führen. Zu wissen, wodurch eine genetische Erkrankung verursacht wird, ist der erste Schritt, um zu verstehen, wie die aktuelle Erforschung der Gentherapie Ärzte in die Lage versetzen könnte, diese Erkrankung anders zu behandeln.

GENETISCHE ERKRANKUNGEN SIND DAS ERGEBNIS VON MUTATIONEN

Genetische Erkrankungen sind das Ergebnis von Mutationen, oder Veränderungen, der Struktur eines Gens. Diese Mutationen werden meist von den Eltern weitergegeben, können aber auch spontan auftreten Mukoviszidose und Hämophilie sind Beispiele für genetische Erkrankungen.

Bei Hämophilie liegt das für die Produktion von Faktor VIII verantwortliche Gen auf dem X-Chromosom. Da Frauen zwei X-Chromosomen haben, müssten beide Chromosomen die Mutation aufweisen, damit sie unter einer schweren Form der Krankheit leiden können. Sie können jedoch Trägerinnen des mutierten Gens sein und es an ihre Kinder weitergeben.

MUTATIONEN KÖNNEN SICH AUF IHRE GENETISCHEN ANWEISUNGEN AUSWIRKEN

Eine Mutation kann sich auf die genetischen Anweisungen in Ihrem Körper auswirken. Die Anweisungen können ganz fehlen oder falsch sein und dadurch die Art und Weise, wie Proteine produziert werden, verändern. Dies kann dazu führen, dass ein fehlerhaft arbeitendes Protein hergestellt wird, oder gelegentlich auch dazu, dass das Protein überhaupt nicht produziert wird.

Mutationen können in Form von veränderten Basenpaaren, zusätzlicher DNA an Stellen, wo sie nicht hingehört, fehlender DNA oder DNA-Wiederholungen auftreten. Bei Menschen mit Hämophilie A oder B beeinflusst die Genmutation die Fähigkeit des Körpers, ein Protein namens Faktor VIII oder Faktor IX,zu produzieren. Diese Proteine sind entscheidend für die Gerinnung des Blutes.

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ES GIBT 3 ARTEN VON GENETISCHEN ERKRANKUNGEN

Die 3 Arten von genetischen Erkrankungen sind Einzelgenerkrankungen, Multigenerkrankungen und chromosomale Erkrankungen. Hämophilie ist eine Einzelgen- oder( monogene) Erkrankung.

  • Monogene Erkrankungen werden durch eine Mutation in einem einzelnen Gen verursacht. Weitere Beispiele sind Mukoviszidose und Chorea Huntington
  • Multifaktorielle Erbkrankheiten oder Multigenerkrankungen entwickeln sich aus mehreren kleinen genetischen Mutationen und können zu einigen der häufigen Krankheiten führen, die allgemein bekannt sind. Dazu gehören beispielsweise Herzerkrankungen und Diabetes.
  • Chromosomenstörungen werden durch Veränderungen der Anzahl oder Struktur der Chromosomen verursacht. Das Down-Syndrom ist die häufigste durch eine numerische Anomalie bedingte Erkrankung.

Konnten wir Ihr Verständnis von genetischen Erkrankungen verbessern?

Sehr gut. Fahren wir fort.

Wir sind für Sie da. Wenn Sie eine Frage haben, werden wir unser Bestes tun, um sie Ihnen zu beantworten.

HABEN SIE EINE FRAGE?
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Was ist Gentherapie?

Für eine genetische Erkrankung könnte es möglicherweise auch eine genetisch Lösung geben, oder? Dieser logische Gedankengang führte vor über 50 Jahren zu den ersten Forschungsprojekten im Bereich Gentherapie. Mittlerweile werden Gentherapien in zahlreichen klinischen Studien über viele genetische Erkrankungen untersucht, um deren mögliche Nutzen und Risiken zu ermitteln. Gentherapien haben das Potenzial, Menschen mit speziellen genetischen Erkrankungen und ihren Behandlern und Betreuern völlig neue Optionen zu bieten.

GENTHERAPIEN ZIELEN AUF GENETISCHE MUTATIONEN AB

Einfach ausgedrückt, wird Gentherapie in klinischen Studien als neuartige Methode erforscht, bei der Gene zur Behandlung oder Prävention von Krankheiten eingesetzt werden.

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UNTERSUCHTE METHODEN DER GENTHERAPIE

Es werden verschiedene gentherapeutische Ansätze erforscht. Die Gentherapie kann darauf ausgerichtet sein, ein mutiertes Gen zu reparieren oder zu ersetzen, ein mutiertes Gen, das Probleme verursacht, zu deaktivieren oder eine funktionelle Kopie des Gens in den Körper einzubringen, die die Funktion des problematischen mutierten Gens zu unterstützt.

  • Bei dem gentherapeutischen Verfahren des Gentransfers wird ein funktionsfähiges Gen in eine Zelle eingebracht, in der Hoffnung, dass es die Funktion des mutierten Gens übernimmt. Es werden virale, chemische und physikalische Methoden des Gentransfers erforscht. Beim In-vivo-Gentransfer erfolgt der Transfer des neuen Gens innerhalb des Körpers, nachdem es systemisch, häufig als intravenöse Infusion, eingebracht wurde.
  • Bei der Ex-vivo-Gentherapie, einer Art zellbasierter Therapie, die gerade erforscht wird, geschieht dieser Prozess außerhalb des Körpers. Zunächst werden die betroffenen Zellen mittels einer Biopsie aus dem Körper entfernt. Funktionsfähiges genetisches Material wird in die Zellen eingebracht. Die Zellen durchlaufen einen Veränderungsprozess und werden dann wieder in den Körper des Patienten eingebracht.
  • Das Prinzip der Gen-Editierung besteht darin, Änderungen an der ursprünglichen DNA vorzunehmen. Diese Technik ermöglicht es, die ursprüngliche DNA zu reparieren, neue DNA an einer bestimmten Stelle einzufügen oder die ursprüngliche DNA zu entfernen. Derzeit werden die Gen-Editierungs-Methoden Zinkfingernukleasen und CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) erforscht.

ÜBER 50 JAHRE FORSCHUNG

Die Gentherapie wird seit etwas mehr als 50 Jahren als möglicher Behandlungsansatz erforscht. In den letzten zehn Jahren haben die FDA und die EMA (Europäische Arzneimittel-Agentur) Gentherapien für genetische Erkrankungen zugelassen. Gentherapien werden derzeit in vielen klinischen Studien für verschiedene genetische Erkrankungen erforscht, darunter Hämophilie A und B.

Wenn Sie mehr über zukünftige, aktuelle und vergangene Forschungsprojekte im Bereich der Gentherapie erfahren möchten, besuchen Sie die Website ClinicalTrials.gov.

  • Zeitlicher Entwicklungsverlauf der Gentherapie
  • 1972 — Das Konzept der Gentherapie wird in der Zeitschrift Science als Behandlungsform in Erwägung gezogen.
  • 1984 — Dr. Gordan Vahar veröffentlicht eine Arbeit über die erfolgreiche Klonierung von Faktor VIII.
  • 1990 — Erste Gentherapie-Studie am Menschen
  • 1999Erkenntnisse über das Risiko eines Auftretens einer schweren Immunantwort in der frühen Gentherapie-Studie mit einem Nicht-AAV-Vektor
  • 2003 — Das Humangenomprojekt wird abgeschlossen.
  • 2003 — China genehmigt die erste Gentherapie zur Behandlung von Kopf- und Hals-Karzinomen.
  • 2005 — Erste Gentherapie-Studie über Hämophilie B mit AAV-Vektor-Technologie.
  • 2015 — Erste Gentherapie-Studie über Hämophilie A mit AAV-Vektor-Technologie
  • 2017 — Die erste Gentherapie für eine genetische Erkrankung, die Erblindung verursacht, wird in den USA zugelassen.
  • Zukunft — Weitere Gentherapien werden erforscht.

AKTUELLE FORSCHUNGSPROJEKTE

Gentherapien werden in aktuellen klinischen Studien erforscht, in denen die potenziellen Risiken und Nutzen der Behandlung ermittelt werden sollen.

Sind Sie bereit für das nächste Kapitel?

Los geht's!

Es ist viel Stoff, und wir möchten Ihnen einige der Kernelemente der Gentherapie vermitteln. Wenn wir etwas noch genauer klären können, teilen Sie uns dies bitte mit.

WIE KÖNNEN WIR HELFEN?
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Wie funktioniert Gentherapie?

Gentherapie ist keine Zauberei, sondern Wissenschaft im Wandel, und wenn die Studien erfolgreich verlaufen, hat sie das Potenzial, einen neuartigen Ansatz an das Management von genetischen Krankheiten bereitzustellen. Sehen wir uns ein Beispiel an…

GENTRANSFER

Diese Methode der Gentherapie wird derzeit in klinischen Studien über viele verschiedene Erkrankungen, darunter Hämophilie A und B, untersucht und zielt auf die Einbringung eines funktionsfähigen Gens in den Körper ab, das diesem die Möglichkeit gibt, die vorhandenen Mangelzustände zu beseitigen.

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PRODUKTION EINES FUNKTIONSFÄHIGEN GENS

Der Gentransferprozess beginnt damit, dass in einem Labor eine funktionsfähige Kopie eines mutierten Gens hergestellt wird. Das funktionsfähige Gen wird so entwickelt, dass es die Anweisungen zur Herstellung eines benötigten Proteins enthält.

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HERSTELLEN EINER GENFÄHRE

Das funktionsfähige Gen muss nun in den Körper eingebracht werden. Um das Gen zu schützen und ihm die Bewegung im Körper zu ermöglichen, wird ein Transportvehikel aus einem neutralisierten Virus hergestellt.

Das aus einem Virus erzeugte Transportvehikel wird als viraler Vektor bezeichnet. Wenn ein viraler Vektor hergestellt wird, wird das innere Virusmaterial im Labor entfernt, sodass die äußere Proteinhülle zurückbleibt. Zu den Viren, die beim Gentransfer verwendet werden, gehören unter anderem Adenoviren, Adeno-assoziierte Viren (AAV) und Lentiviren. . In laufenden Studien wird die Immunantwort des Körpers auf Gentherapien untersucht.

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EINBRINGUNG DES FUNKTIONSFÄHIGEN GENS

Ein funktionsfähiges Gen wird in ein Transportvehikel (Genfähre) eingebracht und eine große Anzahl wird über eine intravenöse Infusion verabreicht. Die Genfähre wird so konzipiert, dass das funktionsfähige Gen auf ein anvisiertes Gewebe ausgerichtet wird. Bei Hämophilie A und B ist dieses Ziel die Leber, da sie die Proteine herstellen kann, die für die Blutgerinnung benötigt werden. Bei anderen Erkrankungen wie beispielsweise Chorea Huntington, ist das Gehirn das Ziel.

Auf welche Körperteile die Genfähre abzielt, lässt sich durch die Art des AAV, das zur Herstellung der Genfähre verwendet wird, festlegen. Manche Viren richten sich zielgerichteter auf bestimmte Körpergewebe als andere. AAV zielen zwar auf bestimmte Gewebe ab, können sich jedoch im ganzen Körper bewegen. Zusammen mit dem funktionsfähigen Gen wird zusätzliche DNA in das AAV mit dem Ziel eingebracht, dass es seine Wirkung nur in den Zielzellen entfaltet und nur dort die Produktion des Proteins herbeiführt. Derzeit werden Forschungsprojekte durchgeführt, um zu verstehen, inwieweit das AAV das funktionsfähige Gen auch in die anderen Körpergewebe einbringen kann.

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HERSTELLUNG VON PROTEINEN

Das neue Gen ist so konzipiert, dass es nach der Einbringung in den Körper die Funktion des defekten Gens übernimmt. Wenn dies gelingt, ist es Aufgabe dieses neuen Gens, dem Körper Anweisungen zur Herstellung des benötigten Proteins zu geben. Im Falle von Hämophilie zielt das Gen auf die Leber ab, um die Proteine herzustellen.

  • Das neue, funktionsfähige Gen dringt in den Kern der Zielzellen ein. Dort soll es im Allgemeinen als Episom oder kreisförmiges Stück DNA außerhalb der Chromosomen vorliegen. Das ursprüngliche genetische Material in den Chromosomen soll unverändert bleiben. Das bedeutet, dass das mutierte Gen noch vorhanden wäre und an die Nachkommen einer Person weitergegeben werden kann. In einigen Fällen dringt das Gen direkt in die vorhandene DNA ein. Derzeit werden Forschungsprojekte durchgeführt mit dem Ziel, die Rate und die Auswirkungen dieses Eindringens besser zu verstehen.
  • In laufenden klinischen Studien wird untersucht, welche Wirkung die Gentherapie auf den menschlichen Körper ausübt. Bitte lesen Sie sich unbedingt den Abschnitt „WAS SIND DIE RISIKEN DER GENTHERAPIE?“ durch.
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Haben Sie verstanden, wie die Gentherapie funktioniert?

Sehr gut. Werfen wir einen Blick auf die Ziele der in klinischen Studien untersuchten Gentherapien.

Das ist viel Stoff. Könnte man etwas besser erklären? Benötigen Sie mehr?

WIE KÖNNEN WIR HELFEN?
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Welche Ziele werden mit den in klinischen Studien untersuchten Gentherapien verfolgt?

In der Regel nehmen wir Medikamente ein, damit wir uns körperlich oder seelisch besser fühlen. Derzeit werden klinische Studien über Gentherapien durchgeführt, um das mit ihnen verbundene Risiko zu ermitteln und der Frage nachzugehen, ob die Notwendigkeit weiterer Behandlungen und die Belastungen durch eine chronische Krankheiten bei bestimmten Patienten reduziert oder beseitigt werden könnten. Wir möchten darauf hinweisen, dass auch die Langzeitwirkungen von Gentherapien untersucht werden, jedoch bisher nicht abschließend bestimmt wurden.

WAS ERHOFFEN WIR UNS ALSO VON DER ERFORSCHUNG VON GENTHERAPIEN?

Gentherapien zielen auf bestimmte Mutationen in den genetischen Anweisungen eines Menschen ab, damit der Körper die Proteine produzieren kann, die er benötigt.

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EINBRINGUNG VON FUNKTIONSFÄHIGEN GENEN

Ein Ziel der Gentherapie ist es, funktionsfähige Gene in den Körper einzubringen, die auf Mutationen abzielen, die für die genetischen Erkrankungen verantwortlich sind.

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HERSTELLUNG VON PROTEINEN

Darüber hinaus wird erforscht, wie man das neue funktionsfähige Gen in die Lage versetzen kann, dem Körper die Herstellung des benötigten Proteins zu ermöglichen. Bei Hämophilie A oder B besteht das Ziel beispielsweise darin, den Körper in die Lage zu versetzen, den Faktor VIII bzw. Faktor IX selbst herzustellen.

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POTENZIELLE VERRINGERUNG DES BEHANDLUNGSBEDARFS

Derzeit wird untersucht, ob Gentherapien dem Körper helfen können, die benötigten Proteine zu produzieren. Dann wäre die Medizin weniger auf die derzeit verfügbaren Medikamente angewiesen.

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POTENZIELLE BESEITIGUNG ODER VERRINGERUNG VON SYMPTOMEN

In klinischen Studien wird untersucht, ob Gentherapien Symptome beseitigen oder reduzieren könnten und dadurch möglicherweise die körperliche und die emotionale Belastung durch eine Krankheit verringern würden.Doch mittels Gentherapien lassen sich bestehende Schädigungen möglicherweise nicht beheben. Alle diese Ziele sowie die Risiken werden derzeit in klinischen Studien am Menschen untersucht.

Sind Sie bereit für den nächsten Abschnitt?

Okay, machen wir weiter.

Okay, lassen Sie uns darüber sprechen. Was können wir Ihnen genauer erklären?

HABEN SIE EINE BESTIMMTE FRAGE?
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Was sind die Risiken der Gentherapie?

Viele derzeitige Formen der Gentherapie werden, zumindest vorläufig, nur an Erwachsenen untersucht, und einige Gentherapien werden bei Patienten mit bestimmten Antikörpern oder anderen vorbestehenden Erkrankungen nicht anschlagen. Gentherapien bergen auch Risiken. In zahlreichen Kategorien werden zurzeit klinische Studien am Menschen durchgeführt, um alle mit Gentherapien verbundenen potenziellen Risiken zu ermitteln.

SICHERHEIT HAT OBERSTE PRIORITÄT

Wir möchten nachdrücklich darauf hinweisen, dass bei der Entwicklung von Gentherapien viele Vorsichtsmaßnahmen in Bezug auf die Sicherheit getroffen werden. In den USA werden klinische Studien engmaschig von der US-amerikanischen Behörde für Lebens- und Arzneimittelsicherheit (FDA) und den Nationalen Gesundheitsinstituten überwacht. Die Sicherheit der Patienten hat oberste Priorität. In laufenden klinischen Studien und Forschungsprojekten wurden einige mit Gentherapien verbundene Risiken identifiziert. Darüber hinaus können weitere Forschungsprojekte und Erkenntnisse zusätzliche, bisher unbekannte Risiken aufdecken.

RISIKEN

Der Gentransfer, bei dem ein AAV-Vektor zur Einbringung des neuen genetischen Materials verwendet wird, kann mit verschiedenen Risiken verbunden sein:

  • Wie bei jedem Virus könnte das Immunsystem des Körpers auf das neu eingebrachte genetische Material wie auf einen Eindringling reagieren. Eine solche Reaktion des Immunsystems kann zu Entzündungen und anderen schwerwiegenden Risiken führen.
  • Eine Immunreaktion könnte auch zu einer reduzierten oder ausbleibenden Wirksamkeit der Gentherapie führen. Deshalb werden zukünftige Gentherapie-Patienten häufig daraufhin untersucht, ob bei ihnen Antikörper gegen einen viralen Vektor vorliegen.
  • Während das Ziel der Verwendung eines bestimmten Vektors darin besteht, das neue Gen auf einen bestimmten Gewebetyp zu richten, können Viren auch andere, nicht anvisierte Zellen befallen. Theoretisch können gesunde Zellen geschädigt werden, was zu zusätzlichen Krankheiten oder Krankheitsbildern wie beispielsweise Krebs führen kann.
  • Nach Verabreichung der Gentherapie wird das verbleibende ungenutzte Material aus dem Körper des Empfängers ausgeschieden. Dies wird als Vektor-Shedding, bezeichnet, das über den Stuhl, Urin, Speichel und andere ausgeschiedene Körperflüssigkeiten erfolgen kann. Das Shedding beinhaltet die Möglichkeit, dass diese Restmaterialien an unbehandelte Personen weitergegeben werden (durch Körperkontakt).
  • Der virale Vektor zielt zwar auf bestimmte Gewebe ab, breitet sich erwartungsgemäß jedoch auch über weite Bereiche des Körpers aus. Derzeit wird untersucht, inwieweit sich der virale Vektor an die anderen Gewebe des Körpers anhaftet.
  • Eine Gentherapie kann sich nachteilig auf die Gesundheit des anvisierten Organs oder Gewebes auswirken.
  • Infolge der Gentherapie kann zu viel des Proteins erzeugt werden. Die Auswirkungen dieser Überproduktion oder Überexpression könnten je nach Art des hergestellten Proteins variieren.
  • Es kann sein, dass die Gentherapie bei einigen Patienten gar nicht anschlägt. Und es ist noch nicht klar, wie lange die Wirkung der Gentherapie andauert.

WIR HOFFEN, DASS SIE DIE WISSENSCHAFTLICHEN GRUNDLAGEN DER GENTHERAPIE JETZT BESSER VERSTEHEN.

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