Diese Website ist ein Service zur Aufklärung von Patienten, der Ihnen von BioMarin zur Verfügung gestellt wird. Bisher wurden keine Gentherapien gegen Hämophilie A oder B zur Anwendung zugelassen oder als sicher und wirksam eingestuft.

Was sind die Risiken
der Gentherapie?

Viele Formen der Gentherapie werden, zumindest in den Anfangsstadien, nur an Erwachsenen erforscht, und einige Gentherapien zeigen bei Patienten mit bestimmten Antikörpern oder anderen Vorerkrankungen keine Wirkung. Gentherapien bergen auch Risiken. In vielen Bereichen werden zurzeit klinische Studien am Menschen durchgeführt, um die potenziellen Risiken von Gentherapien zu ermitteln.

SICHERHEIT HAT OBERSTE PRIORITÄT

Wir möchten nachdrücklich darauf hinweisen, dass bei der Entwicklung von Gentherapien viele Vorsichtsmaßnahmen getroffen werden. In den USA werden klinische Studien engmaschig von der US-amerikanischen Behörde für Lebens- und Arzneimittelsicherheit (FDA) und den Nationalen Gesundheitsinstituten überwacht. Laut FDA-Angaben liegen der Behörde derzeit mehr als 800 aktive Prüfmedikamente, die auf Gentherapie basieren, zur Bearbeitung vor. Die Sicherheit der Patienten hat oberste Priorität. In laufenden klinischen Studien und Forschungsprojekten wurden einige mit Gentherapien verbundene Risiken identifiziert. Darüber hinaus können weitere Forschungsprojekte und Erkenntnisse zusätzliche, bisher unbekannte Risiken aufdecken.

POTENZIELLE RISIKEN

Der Gentransfer, bei dem ein Adeno-assoziierter Virus-Vektor (AAV-Vektor) Vektor zur Einbringung des neuen genetischen Materials verwendet wird, kann mit verschiedenen Risiken verbunden sein:

  • Wie bei jedem Virus könnte das Immunsystem des Körpers auf den neu eingebrachten therapeutischen Vektor wie auf einen Eindringling reagieren. Eine Reaktion des Immunsystems kann zu Entzündungen und anderen schwerwiegenden Risiken führen.
  • Eine Immunreaktion könnte auch zu einer reduzierten oder ausbleibenden Wirksamkeit der Gentherapie führen. Deshalb werden zukünftige Gentherapie-Patienten häufig daraufhin untersucht, ob bei ihnen Antikörper gegen ein spezifisches Virus vorliegen.
  • Während das Ziel der Verwendung eines bestimmten Vektors darin besteht, das neue Gen auf einen bestimmten Gewebetyp zu richten, können Viren auch andere, nicht anvisierte Zellen befallen und dort möglicherweise Schädigungen oder auch andere Krankheiten hervorrufen.
  • Nach Verabreichung der Gentherapie können Vektorpartikel wieder aus dem Körper des Empfängers ausgeschieden werden. Dieses als Vektor-Shedding, bezeichnete Phänomen beschreibt die Ausscheidung über den Stuhl, Urin, Speichel und andere vom Körper ausgeschiedene Flüssigkeiten. Das Shedding beinhaltet die Möglichkeit, dass diese Restmaterialien an unbehandelte Personen weitergegeben werden (durch Körperkontakt). Die Bedeutung dieses Phänomens wird derzeit in klinischen Studien zur Gentherapie untersucht.
  • Ob sich eine Gentherapie nachteilig auf die Gesundheit des anvisierten Organs oder Gewebes auswirken kann, wird derzeit in Langzeit-Studien untersucht.
  • Infolge der Gentherapie kann zu viel von einem Protein erzeugt werden. Die Auswirkungen dieser Überproduktion oder Überexpression könnten je nach Art des hergestellten Proteins variieren.
  • Es kann sein, dass die Gentherapie bei einigen Patienten gar nicht anschlägt. Und es ist noch nicht klar, wie lange die Wirkung einer Gentherapie andauert.

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