Этот сайт создан компанией BioMarin исключительно для просветительских целей. В настоящее время ни один из предложенных методов генной терапии гемофилии A или B не был одобрен к применению в клинической практике или признан в достаточной мере эффективным и безопасным.

Каковы цели клинических исследований
генной терапии?

Обычно мы принимаем лекарства, чтобы улучшить свое самочувствие и устранить физические или психические симптомы болезни. С помощью текущих клинических исследований ученые пытаются оценить риски применения генной терапии и ее способность устранить или уменьшить потребность в постоянном лечении некоторых хронических генетических заболеваний, а также бремя хронических болезней. Очень важно понимать, что в настоящее время также изучаются долгосрочные последствия проведения генной терапии, включая продолжительность лечебного эффекта, которые пока не установлены.

ИТАК, КАКИЕ НАДЕЖДЫ МЫ ВОЗЛАГАЕМ НА НАУЧНЫЕ ИССЛЕДОВАНИЯ В ОБЛАСТИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ?

Chapter5_1

Гены представляют собой инструкции для организма

Генная терапия воздействует на первопричину заболевания — поврежденные мутациями гены. Цель генной терапии состоит в том, чтобы ввести в клетки-мишени нормально функционирующую копию гена, чтобы организм смог вырабатывать необходимые белки в нужном количестве.

ВСТРАИВАНИЕ НОРМАЛЬНО ФУНКЦИОНИРУЮЩИХ ГЕНОВ

Chapter5_2

Одна из целей исследуемой генной терапии состоит в том, чтобы встроить нормально функционирующие гены в клетки организма, что должно компенсировать нарушение функции мутировавших генов, вызывающее генетические заболевания.

СИНТЕЗ БЕЛКА

Chapter5_3

Кроме того, изучаются способы создания нового нормально функционирующего гена, помогающего организму вырабатывать белок, необходимый для его жизнедеятельности. Например, при гемофилии A или B цель генной терапии состоит в том, чтобы организм с помощью новых генов смог самостоятельно вырабатывать недостающие факторы свертывания крови — фактор VIII или фактор IX соответственно.

ПОТЕНЦИАЛЬНОЕ УМЕНЬШЕНИЕ ПОТРЕБНОСТИ В МЕДИКАМЕНТОЗНОМ ЛЕЧЕНИИ

Chapter5_4

В настоящее время изучаются возможности генной терапии обеспечить выработку необходимого организму белка в нужном количестве. Ожидается, что это приведет к снижению потребности в медикаментозном лечении.

УСТРАНЕНИЕ ИЛИ УМЕНЬШЕНИЕ ИНТЕНСИВНОСТИ СИМПТОМОВ БОЛЕЗНИ

Chapter5_5

С помощью клинических исследований оценивают, способна ли генная терапия устранить или уменьшить потребности в регулярном лечении. Это, в свою очередь, может уменьшить физическое, психическое и эмоциональное бремя болезни. Хотя генная терапия, возможно, не будет способна повлиять на вред, уже нанесенный организму, она может замедлить прогрессирование любого уже возникшего повреждения.

Все эти цели, а также риски в настоящее время изучаются в ходе клинических исследований с участием людей.

У ВАС ЕСТЬ ВОПРОС? КАК МЫ МОЖЕМ ВАМ ПОМОЧЬ?