Обычно мы принимаем лекарства, чтобы улучшить свое самочувствие и устранить физические или психические симптомы болезни. С помощью текущих клинических исследований ученые пытаются оценить риски применения генной терапии и ее способность устранить или уменьшить потребность в постоянном лечении некоторых хронических генетических заболеваний, а также бремя хронических болезней. Очень важно понимать, что в настоящее время также изучаются долгосрочные последствия проведения генной терапии, включая продолжительность лечебного эффекта, которые пока не установлены.
ИТАК, КАКИЕ НАДЕЖДЫ МЫ ВОЗЛАГАЕМ НА НАУЧНЫЕ ИССЛЕДОВАНИЯ В ОБЛАСТИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ?
Гены представляют собой инструкции для организма
Генная терапия воздействует на первопричину заболевания — поврежденные мутациями гены. Цель генной терапии состоит в том, чтобы ввести в клетки-мишени нормально функционирующую копию гена, чтобы организм смог вырабатывать необходимые белки в нужном количестве.
ВСТРАИВАНИЕ НОРМАЛЬНО ФУНКЦИОНИРУЮЩИХ ГЕНОВ
Одна из целей исследуемой генной терапии состоит в том, чтобы встроить нормально функционирующие гены в клетки организма, что должно компенсировать нарушение функции мутировавших генов, вызывающее генетические заболевания.
СИНТЕЗ БЕЛКА
Кроме того, изучаются способы создания нового нормально функционирующего гена, помогающего организму вырабатывать белок, необходимый для его жизнедеятельности. Например, при гемофилии A или B цель генной терапии состоит в том, чтобы организм с помощью новых генов смог самостоятельно вырабатывать недостающие факторы свертывания крови — фактор VIII или фактор IX соответственно.
ПОТЕНЦИАЛЬНОЕ УМЕНЬШЕНИЕ ПОТРЕБНОСТИ В МЕДИКАМЕНТОЗНОМ ЛЕЧЕНИИ
В настоящее время изучаются возможности генной терапии обеспечить выработку необходимого организму белка в нужном количестве. Ожидается, что это приведет к снижению потребности в медикаментозном лечении.
УСТРАНЕНИЕ ИЛИ УМЕНЬШЕНИЕ ИНТЕНСИВНОСТИ СИМПТОМОВ БОЛЕЗНИ
С помощью клинических исследований оценивают, способна ли генная терапия устранить или уменьшить потребности в регулярном лечении. Это, в свою очередь, может уменьшить физическое, психическое и эмоциональное бремя болезни. Хотя генная терапия, возможно, не будет способна повлиять на вред, уже нанесенный организму, она может замедлить прогрессирование любого уже возникшего повреждения.
Все эти цели, а также риски в настоящее время изучаются в ходе клинических исследований с участием людей.