Этот сайт создан компанией BioMarin исключительно для просветительских целей. В настоящее время ни один из предложенных методов генной терапии гемофилии A или B не был одобрен к применению в клинической практике или признан в достаточной мере эффективным и безопасным.

Каковы риски
генной терапии?

Клинические исследования многих методов генной терапии проводились только с участием взрослых пациентов, по крайней мере на начальных этапах, при этом некоторые методы генной терапии не работают у пациентов с конкретными сопутствующими заболеваниями или состояниями либо при наличии определенных антител  в крови. Применение генной терапии также сопровождается риском. В ходе текущих клинических исследований, в которых участвуют пациенты разных групп и категорий, ученые пытаются выявить все потенциальные риски проведения генной терапии.

БЕЗОПАСНОСТЬ ЯВЛЯЕТСЯ ВЫСШИМ ПРИОРИТЕТОМ

Важно понимать, что во время клинических исследований методов генной терапии принимаются комплексные меры по обеспечению безопасности участников таких исследований. Клинические испытания в США проводятся под тщательным наблюдением Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration), а также Национальных институтов охраны здоровья (National Institutes of Health). По оценкам Управления США по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA), в настоящее время более 800 экспериментальных новых препаратов, относящихся к активной генной терапии, находятся на рассмотрении FDA. Обеспечение безопасности пациентов является высшим приоритетом. В ходе текущих научных и клинических исследований уже были выявлены некоторые риски, связанные с применением генной терапии, а в ходе дальнейших исследований и по мере накопления практического опыта, возможно, будут обнаружены дополнительные риски, пока неизвестные ученым.

ПОТЕНЦИАЛЬНЫЕ РИСКИ

Перенос генов с помощью аденоассоциированного вируса (ААВ- вектора) может сопровождаться следующими рисками:

  • Иммунная система человека может среагировать на введение в организм терапевтического вектора как на вторжение любого другого вируса — возбудителя инфекций. Иммунный ответ на вектор может привести к развитию воспалительных процессов и другим серьезным последствиям.
  • Кроме того, на фоне иммунной реакции эффект генной терапии может снизиться или вообще не проявиться. Вот почему пациентов, которым планируется проведение генной терапии, обычно проверяют на наличие антител к определенному вирусу.
  • Задача генной терапии состоит в том, чтобы доставить новый ген в конкретные ткани человеческого организма с помощью определенного вектора, однако вирусные векторы могут доставить ген также в другие  клетки, которые не являются мишенями, что потенциально способно нанести вред или стать причиной другого заболевания.
  • После доставки генетического материала векторы высвобождаются из организма реципиента в окружающую среду. Это называется выделением вектора в окружающую среду; вирусные векторы могут выделяться из организма пациента с калом, мочой, слюной и другими экскретируемыми биологическими жидкостями. Выделение вектора, несущего генетический материал, в окружающую среду повышает возможность его передачи другим людям при близком контакте. Значимость этого явления в настоящее время изучается в клинических исследованиях генной терапии.
  • В настоящее время с помощью долгосрочных исследований изучается способность генной терапии ухудшать состояние органов или тканей-мишеней.
  • Генная терапия может привести к избыточной выработке белка. Последствия чрезмерной продукции белка (или чрезмерной экспрессии гена) могут быть разными и зависят от разновидности синтезируемого белка.
  • У некоторых пациентов генная терапия вообще не работает. Кроме того, пока неясно, в течение какого времени сохраняется эффект генной терапии.

МЫ НАДЕЕМСЯ, ЧТО ТЕПЕРЬ ВЫ ЛУЧШЕ ПОНИМАЕТЕ НАУЧНЫЕ ОСНОВЫ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ

Сейчас наука движется вперед семимильными шагами, и каждый день богат новостями. Подпишитесь на новостную электронную рассылку, чтобы поддерживать с нами связь.

У ВАС ЕСТЬ ВОПРОС? КАК МЫ МОЖЕМ ВАМ ПОМОЧЬ?