Для лечения генетического заболевания, по-видимому, следует устранить его основную причину — неправильно функционирующий ген, ведь так? Это логическое умозаключение побудило начать первые исследования в области генной терапии более 50 лет назад. В настоящее время возможности применения генной терапии при разных генетических болезнях изучаются в ходе множества клинических исследований, в которых оцениваются ее потенциальные риски и преимущества. Генная терапия способна стать инновационным методом лечения некоторых генетических болезней и дать надежду людям, ухаживающим за такими пациентами.
ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ НАЦЕЛЕНА НА УСТРАНЕНИЕ ГЕНЕТИЧЕСКИХ МУТАЦИЙ
Внутри клетки
Простыми словами, генная терапия в настоящее время изучается в клинических исследованиях как новый метод, заключающийся в использовании генов для лечения или профилактики болезней.
ИССЛЕДУЕМЫЕ МЕТОДЫ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ
Генная терапия на основе переноса генов
В настоящее время изучается несколько методов генной терапии. Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок.
Генная терапия ex vivo
- С помощью метода генной терапии, который называется переносом генов, нормально функционирующий ген встраивается в клетку в расчете на то, что он будет работать взамен мутировавшего гена. Сейчас изучаются разные методы переноса генов — с помощью вирусов, а также химических и физических факторов. Новый ген доставляется внутрь организма (in vivo) с помощью системного метода введения, обычно путем внутривенной инфузии. При этом исходный генетический материал, который находится в хромосомах, не меняется. Это означает, что мутировавший ген сохраняется в генетическом материале клетки и может передаваться потомству.
- При генной терапии ex vivo процедура переноса генов происходит вне организма и представляет собой разновидность клеточной терапии. Сначала неправильно функционирующие клетки извлекаются из организма с помощью биопсии. В лабораторных условиях в эти клетки встраивается нормально функционирующий генетический материал, после чего «исправленные» клетки возвращают в организм пациента.
Редактирование генов
- При редактировании генов в исходную ДНК пациента вносятся изменения. Эта технология открывает возможность коррекции исходной ДНК либо встраивания нового гена в конкретное место ДНК. Сейчас изучаются методы редактирования ДНК с помощью цинковопальцевых нуклеаз и CRISPR (коротких палиндромных кластерных повторов).
НАУЧНЫЕ ИССЛЕДОВАНИЯ ВЕДУТСЯ НА ПРОТЯЖЕНИИ ВОТ УЖЕ БОЛЕЕ 50 ЛЕТ
Исследования в области генной терапии как потенциального метода лечения ведутся вот уже более 50 лет. В прошедшем десятилетии FDA и EMA (Европейское агентство по лекарственным средствам) одобрили методы генной терапии для лечения генетических заболеваний. В настоящее время проводится множество клинических исследований по изучению возможностей применения генной терапии при разных генетических заболеваниях, включая гемофилию A и B, однако на сегодняшний день не получено убедительных доказательств ее безопасности или эффективности.
Чтобы узнать о планируемых, текущих и уже завершившихся исследованиях генной терапии, посетите сайт ClinicalTrials.gov
ОСНОВНЫЕ ИСТОРИЧЕСКИЕ СОБЫТИЯ НА ПУТИ РАЗРАБОТКИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ
ТЕКУЩИЕ НАУЧНЫЕ ИССЛЕДОВАНИЯ
В настоящее время проводятся клинические исследования генной терапии для оценки потенциальных рисков и преимуществ такого лечения.