يتم البحث في العديد من أشكال العلاج الجيني فقط في البالغين، على الأقل في البداية، ولا تعمل بعض العلاجات الجينية في المرضى الذين لديهم أجسام مضادة معينة أو حالات أخرى موجودة سابقًا. العلاج الجيني يأتي أيضًا مع مخاطر. تُجرى تجارب سريرية مستمرة على أشخاص من فئات متعددة، لتحديد المخاطر المحتملة للمعالجة بالعلاج الجيني.
السلامة هي أولوية قصوى
من المهم فهم أن العديد من احتياطات السلامة يتم اتخاذها أثناء تطوير العلاج الجيني. تتم مراقبة التجارب السريرية في الولايات المتحدة عن كثب من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والمعاهد الوطنية للصحة. استنادًا إلى تقييم أجرته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، فإنه يوجد أكثر من 800 دواء جديد قيد البحث من أدوية العلاج الجيني النشط مسجلة لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية حاليًا. سلامة المرضى هي الأولوية القصوى. حددت التجارب والبحوث السريرية المستمرة بعض المخاطر المرتبطة بالعلاج الجيني، وقد تكشف المزيد من البحوث والخبرات عن مخاطر إضافية غير معروفة حاليًا.
المخاطر المحتملة
قد ينطوي نقل الجينات الذي يستخدم ناقل الفَيرُوس المُرْتَبِطُ بالفَيروس الغُدِّيّ (AAV) لتسليم مواد جينية جديدة على عدة مخاطر:
- كما هو الحال مع أي فيروس، يمكن أن يستجيب الجهاز المناعي للجسم للناقل العلاجي الذي تم إدخاله حديثًا كما لو كان دخيلاً. يمكن أن يؤدي رد فعل الجهاز المناعي إلى التهابات وغيرها من المخاطر الخطيرة
- يمكن أن يجعل رد الفعل المناعي العلاج الجيني يعمل بشكل أقل فعالية، أو لا يعمل على الإطلاق. لهذا السبب غالبًا ما يتم فحص مرضى العلاج الجيني المحتملين لتحديد ما إذا كان لديهم أجسام مضادة ضد فيروس مُعيَّن
- بينما الهدف من استخدام ناقل معين هو توجيه الجين الجديد إلى نوع معين من الأنسجة، فإن الفيروسات يمكن أن تؤثر على الخلايا الأخرى التي لم تكن مستهدفة، مما قد يؤدي إلى تلف أو داء أو مرض إضافي
- بعد تسليم العلاج الجيني، يمكن إخراج جزيئات الناقل من جسم المتلقي. يُسمَّى طرح الناقل هذا الطرح للناقل، ويمكن أن يحدث عن طريق البراز والبول واللعاب وسوائل الجسم الأخرى التي يتم إخراجها. يزيد هذا الطرح من احتمالية نقل هذه المواد المتبقية إلى أفراد غير مُعالَجين (من خلال الاتصال الوثيق). ويجري حاليًا تقييم أهميته في التجارب السريرية للعلاج الجيني
- يتم تقييم ما إذا كان العلاج الجيني قد يكون له تأثير سلبي على صحة العضو أو الأنسجة المستهدفة من خلال دراسات طويلة الأجل
- قد يؤدي العلاج الجيني إلى إنتاج الكثير من البروتین يمكن أن يختلف تأثير هذا الإنتاج الزائد، أو الإفراط في التعبير، بناءًا على نوع البروتين الذي يتم صنعه
- بالنسبة لبعض المرضى، قد لا يعمل العلاج الجيني على الإطلاق. وليس من الواضح حتى الآن كم من الوقت قد تستمر آثار العلاج الجيني
نحن نأمل أنك تفهم الآن بشكل أفضل علم العلاج الجيني
إنه وقت مثير بالنسبة للعلم والأمور تتغير كل يوم. التسجيل وسنكون متأكدين من استمرار الحوار.