In genere assumiamo medicine per stare meglio, fisicamente o mentalmente. Nel caso della terapia genica, gli studi clinici hanno come obiettivo la determinazione del rischio e la possibilità di ridurre o eliminare, per alcune persone, la necessità di ulteriori cure e il carico della malattia cronica. È importante tenere presente che gli effetti a lungo termine della terapia genica, inclusa la durata dell’effetto, sono anch’essi oggetto di studio e non sono ancora stati determinati.
COSA CI ATTENDIAMO DUNQUE DALLA RICERCA SULLA TERAPIA GENICA?
La terapia genica è rivolta a gestire le specifiche mutazioni genetiche coinvolte nel processo che fornisce le informazioni necessarie a produrre le proteine di cui il corpo ha bisogno.
INTRODUZIONE DI GENI FUNZIONALI
Un obiettivo della terapia genica oggetto di ricerca è quello di introdurre nell’organismo geni funzionanti tentando di targettizzare le mutazioni responsabili delle malattie genetiche.
SINTESI DELLE PROTEINE
Oggetto di ricerca è inoltre il modo in cui il nuovo gene funzionale può aiutare l’organismo a sintetizzare la proteina che gli occorre per un corretto funzionamento. Ad esempio, per l’emofilia A o B, l’obiettivo è consentire all’organismo di sintetizzare autonomamente, rispettivamente, il fattore VIII o il fattore IX.
RIDUZIONE POTENZIALE DELLA NECESSITÀ DI TRATTAMENTO
Le attuali ricerche intendono determinare se la terapia genica sia in grado di aiutare l’organismo a sintetizzare le proteine di cui ha bisogno. Ciò potrebbe portare a un minore ricorso ai farmaci attualmente disponibili.
ELIMINAZIONE O RIDUZIONE POTENZIALE DEI SINTOMI
Studi clinici stanno determinando la possibilità di eliminare o ridurre la gestione di routine delle malattie mediante la terapia genica. A sua volta, ciò potrebbe ridurre l’impatto fisico, mentale ed emotivo della malattia. Nonostante la terapia genica potrebbe non essere in grado di riparare danni preesistenti, potrebbe riuscire a ridurre la progressione dei danni eventualmente esistenti.
Tutti questi obiettivi, come anche i rischi, sono in corso di valutazione in studi clinici su esseri umani.
Per ulteriori informazioni consultare la versione internazionale del sito
www.Haemdifferently.eu
Per qualsiasi approfondimento, rivolgiti al tuo medico curante.