الحالة الوراثية من المحتمل أن يكون لها حلاً جينيًا، هل هذا صحيح؟ أوجد هذا التفكير المنطقي أول بحث في العلاج الجيني منذ أكثر من 50 عامًا. الآن مع تقييم أبحاث العلاج الجيني في تجارب سريرية متعددة لمجموعة من الحالات الوراثية لتحديد الفوائد والمخاطر المحتملة، فإنها لديها القدرة على تقديم خيار جديد تمامًا للأشخاص الذين يعانون من حالات وراثية محددة والذين يدعمونهم ويعتنون بهم.
العلاج الجيني يهدف إلى معالجة الطفرات الوراثية
داخل خلية
ببساطة، يتم بحث العلاج الجيني في الدراسات السريرية كطريقة جديدة تحاول استخدام الجينات لعلاج الأمراض أو الوقاية منها.
يجري استكشاف طرق للعلاج الجيني
العلاج بنقل الجينات
يتم استكشاف بعض الطرق المختلفة للعلاج الجيني. قد يتضمن علاج الجينات محاولة إصلاح أو استبدال جين متحور، أو تعطيل جين متحور يسبب المتاعب، أو إدخال نسخة وظيفية من الجين في الجسم لمساعدة الجسم على إنتاج البروتین المتأثر.
العلاج الجيني خارج جسم الحي
- مع طريقة العلاج الجيني التي تسمى نقل الجينات، يتم إدخال الجين الوظيفي في خلية بقصد أن يعمل مكان الجين المتحور. يجري استكشاف الطرق الفيروسية والكيميائية والفيزيائية لنقل الجينات. يحدث نقل الجين الجديد في الجسم (داخل الجسم الحي) بعد توصيله للجسم غالبًا باستخدام تسريب وريدي. يتم استهداف بقاء المادة الوراثية الأصلية في الكروموسومات دون تغيير. هذا يعني أن الجين المتحور سيبقى هناك ويمكن أن ينتقل إلى ذرية الشخص
- في العلاج الجيني خارج الجسم الحي، وهو نوع من العلاج القائم على الخلايا، تحدث العملية خارج الجسم. أولاً، تتم إزالة الخلايا المصابة من الجسم عن طريق خزعة. في المختبر، يتم إدخال المواد الوراثية الوظيفية في الخلايا ثم يتم توصيلها مرة أخرى إلى داخل جسم المريض
التحرير الجيني
- في التحرير الجيني، فإن الفكرة هي إجراء تغييرات على الـ DNA الأصلي. هذه التقنية تجعل من الممكن إصلاح الـ DNA الأصلي أو إضافة DNA جديد في موضع معين. نيوكلييز إصبع الزنك وCRISPR (التكرارات العنقودية المتناظرة القصيرة منتظمة التباعد) هي طرق للتحرير الجيني يجري بحثها
أكثر من 50 عامًا من البحث
تم استكشاف العلاج الجيني كمنهج علاجي محتمل لأكثر من 50 عامًا. في العقد الماضي، وافقت FDA وEMA (الوكالة الأوروبية للأدوية) على علاجات جينية للحالات الوراثية. يجري حاليًا بحث العلاج الجيني في العديد من التجارب السريرية لمختلف الاضطرابات الوراثية، بما في ذلك الهيموفيليا A وB ولم يتم بعد تحديد أنه آمن أو فعال.
لاستكشاف الأبحاث المستقبلية والحالية والسابقة في مجال العلاج الجيني، قم بزيارة ClinicalTrials.gov
الجدول الزمني للعلاج الجيني
البحوث الجارية
مازال العلاج الجيني في أبحاث تجارب سريرية مستمرة لتحديد المخاطر والفوائد المحتملة للعلاج.